中国生物医药行业近年来发展迅猛，成为国家战略性新兴产业的重要支柱。在高速发展的背后，特别是在生物技术研发这一核心环节，仍存在一系列深层次的结构性问题与挑战，制约着行业从“跟跑”向“并跑”乃至“领跑”的跨越。
一、源头创新能力不足，基础研究相对薄弱
尽管中国在科研论文发表和专利申请数量上已位居世界前列，但生物医药领域的源头创新——即基于全新靶点、全新作用机制的 First-in-class（首创）药物研发——能力依然薄弱。许多研发项目仍处于快速跟进（Fast-follow）阶段，对疾病生物学机制的原创性发现不足。这背后反映出对生命科学前沿基础研究的长期、稳定投入仍需加强，产学研深度融合以催生颠覆性创新的机制尚未完全形成。
二、核心技术与关键平台受制于人
生物医药研发高度依赖先进的工具与平台，如高端科研仪器、关键试剂、核心细胞株、基因编辑工具、动物模型等。目前，许多高端仪器设备（如高端质谱、冷冻电镜）、高性能色谱填料、部分特殊培养基、以及用于研发的特定工程细胞系等，仍严重依赖进口。这种对上游“研发工具”的依赖，不仅增加了研发成本和供应链风险，也在一定程度上限制了技术路线的自主选择与快速迭代。
三、研发成果转化效率不高，链条存在脱节
从实验室的基础研究发现，到最终形成可上市的产品，中间需要经过复杂的转化研究（Translational Research）。中国在此环节存在明显的“死亡之谷”现象：高校和科研院所的许多前沿成果，因缺乏专业的转化团队、中试放大平台、以及对接产业资本和市场的有效机制，而难以走向临床应用。研发与产业需求脱节，临床试验设计能力、数据管理能力与国际先进水平仍有差距，影响了研发效率和成功率。
四、高水平研发人才结构性短缺
生物医药研发是人才密集型行业，尤其需要兼具深厚科学素养、跨学科知识（如生物学、化学、信息学、工程学）和丰富产业经验的复合型领军人才及团队。目前，国内在靶点发现、药物设计、临床开发、注册法规等关键环节的高端人才仍然紧缺。具备国际视野、能主导全球多中心临床试验的顶尖人才更是凤毛麟角。人才培养体系与产业快速发展的需求之间存在不匹配。
五、研发同质化竞争严重，资源配置有待优化
由于对热门靶点（如PD-1/PD-L1）的扎堆研发，导致国内生物医药赛道在部分领域出现严重的同质化竞争。这不仅造成了研发资源的浪费，也加剧了未来产品上市后的市场竞争压力，难以形成差异化的创新格局。其根源在于风险投资倾向于追逐短期可见的成熟靶点，而对需要长期投入、高风险的前沿探索性研究支持不足。
六、审评审批与监管体系仍在持续完善中
中国药品监管改革（如加入ICH）成效显著，审评审批速度大大加快。但在面对基因治疗、细胞治疗、AI制药等前沿技术时，相应的技术评价指南、伦理审查规范、长期安全性随访监管框架等仍在探索和建立过程中。如何构建既鼓励创新又能有效控制风险的监管科学体系，是保障行业健康发展的关键。
七、知识产权保护与运用能力亟待提升
生物医药研发投入巨大，高度依赖知识产权保护。虽然中国知识产权法律体系日益完善，但在生物技术领域的专利审查质量、侵权判定的专业性、以及司法保护力度方面，仍有提升空间。企业对知识产权的全球布局、风险预警和战略运用能力普遍较弱，在国际竞争中容易陷入被动。
中国生物医药行业在生物技术研发领域面临的挑战是系统性的，涉及从基础研究、技术平台、人才体系到产业生态、政策环境的多个层面。解决这些问题，需要政府、企业、科研机构与资本方形成合力，坚持长期主义，补短板、筑长板，才能真正夯实中国生物医药创新的根基，在全球医药创新格局中占据更重要的位置。
